En busca de nuevos fármacos a partir de ácidos nucleicos modificados
La mayor parte de los fármacos que utilizamos se basan en una sustancia que trata de actuar sobre una molécula clave o una vía metabólica enferma haciendo que deje de funcionar. Ese ha sido el abordaje tradicional del diseño de fármacos aunque existen algunos desarrollos que pueden modificar en un futuro este paradigma. Es el caso de los ácidos nucleicos modificados, con un gran potencial de aplicación no solo en el campo de la Biomedicina como posibles agentes terapéuticos, también en el ámbito de la Nanotecnología como potenciales constituyentes de dispositivos a escala nanométrica.
Sobre esta línea de investigación en torno al desarrollo de ácidos nucleicos modificados ha tratado hoy uno de los Seminarios de Investigación del IOBA (Instituto de Oftalmobiología Aplicada) de la Universidad de Valladolid. La actividad ha corrido a cargo del profesor Ramón Eritja Casadellá, director del Instituto de Química Avanzada de Cataluña (IQAC), centro adscrito al Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).
Como explica a DiCYT Eritja, “toda la química farmacéutica y la química médica se basa en intentar bloquear proteínas que están sobre expresadas o en intentar desactivarlas cuando existe un defecto que es perjudicial. La farmacología tradicional se basa en ese principio, en encontrar alguna molécula que colapse el centro activo de una proteína y la inactive”.
En los años 90 la comunidad científica comenzó a avanzar en otra vía. “En vez de inactivar las proteínas se trata de que las células las dejen de producir. Se trata de destruir el ARN mensajero que es el ”molde“ que utiliza la célula para fabricar estas proteínas”, apunta el experto.
“Nosotros tratamos de hacer esto, de fabricar moléculas que se unan al ARN mensajero y que de alguna manera destruyan un ARN mensajero específico para una proteína, sin alterar los demás, de manera que podemos silenciar un gen concreto”, detalla el investigador, quien recuerda que por el momento solo hay un fármaco en el mercado que se basa en este abordaje y que sirve para tratar precisamente una patología ocular, la Degeneración Macular.
“Hay dificultades que hay que tratar de solucionar pero parece que en el futuro el desarrollo de ácidos nucleicos modificados para la inhibición de la expresión génica puede ir bien para otras patologías”, agrega.
En este sentido, el Instituto catalán forma parte junto con el IOBA del Centro de Investigación Biomédica en Red en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN). En un futuro cercano, el IQAC y el IOBA pondrán en marcha sendos proyectos para avanzar en esta línea de investigación, en concreto “en la fabricación de kits de diagnóstico específicos basados en ADN y ARN” y en “el desarrollo de fármacos que permitan introducir estos compuestos dentro de la célula e inhibir un gen específico de una enfermedad ocular”.
